заболеваниями, связанными с мтДНК, – публично заявил Объединенный фонд исследований митохондриальных заболеваний (
United Mitochondrial Disease Foundation, или UMDF) из Питтсбурга. – Если будет доказано, что этот метод безопасен и эффективен, то он должен быть доступен семьям, являющимся носителями локальных мутации мтДНК»[165].
Поскольку доказательств безопасности и эффективности митохондриального переноса в Великобритании становится все больше, усиливается и давление правозащитных организаций на другие страны по части финансирования исследований и дальнейшего одобрения наследственной митохондриальной терапии. Политическим деятелям этих стран станет труднее говорить матерям, напуганным перспективой передать потенциально смертельное митохондриальное заболевание своим детям, и лоббистским группам, что те не смогут получить доступ к процедуре митохондриального переноса, которая доказала свою эффективность и безопасность в таких странах с высочайшим уровнем госконтроля, как Великобритания. Скорее всего, со временем митохондриальный перенос станет первой широко используемой процедурой по наследственной манипуляции с генами.
В таком случае родители, которые боятся передать другие смертельные генетические заболевания своим детям, не станут сидеть сложа руки, смирившись с возможным смертным приговором своему потомству. Они потребуют, чтобы самые передовые технологии точного редактирования генов использовались для целенаправленных изменений, способных уберечь будущих детей от страданий. По мере открытия все новых возможностей генной инженерии эмбрионов по предотвращению болезней и улучшению здоровья спрос со стороны родителей будет только расти.
Практически у каждого значимого генетического заболевания есть собственная социальная сеть; у многих из них также есть политически влиятельные лоббистские группы. Ежегодно общественные движения, занимающиеся отдельными заболеваниями, тратят много миллионов долларов, оказывая давление на правительство США. На каждую 1000 долларов, вложенную в пропаганду, в среднем приходится 25 000 долларов США, которые Национальный институт здравоохранения выделит на финансирования исследования конкретного заболевания в следующем году[166]. Трудно представить себе, чтобы правительство США, на которое в значительной степени влияют интересы инициативных групп и правозащитных организаций, в конце концов не поддержало изучение и клинические исследования самых перспективных методов лечения генетических заболеваний – даже тех, которые вносят наследуемые изменения в геном предымплантированных человеческих эмбрионов.
Большие шаги в сторону создания возможностей для генной инженерии предымплантированных человеческих эмбрионов активно подкрепляют развитие отрасли.
В апреле 2015 года ученые из Университета им. Сунь Ятсена в Гуанчжоу, Китай, потрясли мир, рассказав об использовании CRISPR-Cas9 для генетического изменения эмбрионов человека in vitro, чтобы изучить зачастую смертельное заболевания крови – бета-талассемию[167]. Сами эмбрионы были нежизнеспособными, поскольку их оплодотворили двумя сперматозоидами, а степень точности редактирования была весьма неясной. Тем не менее это первое официальное признание применения CRISPR к ядерной ДНК эмбриона человека вышло за границы морали многих наблюдателей.
Вскоре после этого надзорные структуры из Великобритании одобрили заявку Кэти Ниакан. Исследователь из лондонского института Фрэнсиса Крика хотела использовать CRISPR для редактирования генов жизнеспособных человеческих эмбрионов и изучить, как ген OCT4 определяет развитие плода. Это должно было стать первым шагом к лучшему пониманию определенной причины бесплодия. Двумя месяцами позже другая группа китайских ученых объявила, что использовала CRISPR для развития устойчивости к ВИЧ у неимплантированных человеческих эмбрионов[168].
Затем в июле 2017 года ученый Шухрат Миталипов из Орегонского университета здоровья и науки, новатор и любитель полемики, стал первым американским исследователем, который использовал CRISPR-Cas9 для генетического изменения половых клеток человека и неимплантированных эмбрионов. Миталипов ввел генетические ножницы CRISPR-Cas9 в сперму человека с дефектным геном MYBPC3, способным вызвать гипертрофическую кардиомиопатию – наследственное заболевание, приводящее к внезапной остановке сердца у детей. Затем сперму с отредактированным геномом использовали для оплодотворения яйцеклеток 12 здоровых женщин-доноров. В результате 2/3 появившихся эмбрионов оказались без патологий – по сравнению с предыдущим опытом это был колоссальный прогресс. После команда Миталипова решила повторить эксперимент, но вводя неотредактированную сперму и CRISPR-Cas9 по отдельности. Таким образом генная модификация сперматозоидов происходила одновременно с оплодотворением яйцеклетки, а показатель эффективности увеличился до 72 %. Несмотря на то что 72 % было далеко от идеального результата и все эмбрионы разрушались в течение трех дней, это событие заложило прочный фундамент для наследственной генной модификации ядерной ДНК человека[169].
«Мы всегда говорили в прошлом, что не следовало проводить генных модификаций, поскольку данная процедура не была безопасной, – рассказал New York Times Ричард Хайнс, исследователь из МТИ, после публикации работы Миталипова. – То же самое можно сказать и про наше время. Но, похоже, скоро мы научимся делать это безопасно»[170]. Как только это произойдет, непреодолимый соблазн использовать самые передовые технологии, чтобы искоренить самые смертоносные заболевания, ознаменует наступление эры генетики.
Современные методики генной модификации поразительно быстро переходят из лабораторий в фермы и хозяйства, а затем и в больницы и клиники репродуктивной медицины, и этот процесс идет полным ходом. Почти каждый день для применения этих технологий открываются новые сферы, а затем потребуются и новые группы людей. В конце концов реальная выгода генных технологий для растущей группы потенциальных бенефициаров перевесит абстрактные стремления все сокращающейся категории сторонников традиционной генетики.
Но чем больше мы осваиваем эти технологии, тем больше появляется новых сфер применения, выходящих за границы системы здравоохранения и позволяющих изменять наследственность нас самих и будущих детей совершенно новыми способами.
Глава 6
Перестраиваем все живое
Смерть от вируса Эбола ужасна.
Сначала вы чувствуете ужасную слабость, а симптомы больше похожи на грипп. Затем вирус начинает распространяться и разрушать клетки и кровеносные сосуды организма. Вы переживаете неконтролируемую тошноту, рвоту, диарею и головные боли. Клетки начинают кровоточить, вызывая неконтролируемое кровотечение. Вы впадаете в шок, а после умираете ужасной, кровавой смертью, а из каждого отверстия в вашем теле вытекают жизненно важные жидкости.
Ранние вспышки лихорадки Эбола в беднейших частях Африки приводили к смертности в 90 % случаев. Чуть более высокий уровень медицинских услуг во время вспышки Эболы в Западной Африке в 2014 году снизил уровень смертности до 60 %.
Чаще всего лихорадкой Эбола болеют члены семьи и медицинские работники, которые ухаживают за своими близкими и зараженными пациентами. Чтобы заразиться, достаточно контакта со слюной, рвотой, мочой или калом больного.
Ученые, изучавшие выживших после вспышки Эболы в Гвинее в 2014 году, несказанно удивились, обнаружив группу сиделок, которые, несмотря на контакт с зараженными, каким-то образом оказывались невосприимчивыми к этой болезни. Некоторые женщины заболели лихорадкой на более ранней стадии и выжили, возможно, приобретя иммунитет к повторному заражению. У других же были антитела, хотя эти люди даже не заражались вирусом. «Как такое возможно?» – недоумевали ученые. Неужели кто-то из этих женщин был генетически невосприимчив к лихорадке Эбола?
Исследователи обнаружили ген, кодирующий белок Ниманна – Пика типа С, или NPC, на который нацеливался вирус Эбола при своей атаке. Даже не сталкиваясь с лихорадкой Эбола, дети,
